MDA inizia Primo U.S. Duchenne terapia genica Trial

di Margaret Wahl

The prima U.S.-basati umani terapia genetica trial in bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) iniziò in late March at Columbus (Ohio) I dei bambini Hospital.

Jerry Mendell  

Jerry Mendell

Questo supportati dalla MDA trial è the culmination of anni of ricerca finanziati dall'associazione, compresi a $1.6 million grant to Asklepios BioPharmaceutical of Chapel Hill, N.C., eadditional grants to molecolare genetista Xiao Xiao all'università of Pittsburgh eJerry Mendell at Columbus I dei bambini Research Institute. The trial will esame la sicurezza delle procedure.

The molto large gene per il muscolo proteina distrofina, mancanti in ragazzi con la DMD, è stata miniaturized in una tale way che it retains its funzioni essenziali in cellule muscolari ma può fit all'interno un apparentemente safe eeffective transport veicolo.

Jerry Mendell injects a boy with DMD.  
Andrew Kilbarger of Lancaster, Ohio, ricevuto il primo injection in della MDA terapia genetica trial per la distrofia muscolare di Duchenne March 28. Here Andrew, 8, riceve comfort from his mom, Julie, mentre Jerry Mendell marks Andrew’s braccio in preparation per the injection. Photo by Columbus I dei bambini Hospital

The veicolo, sviluppato principally by Xiao Xiao eR. Jude Samulski, a virologist all'università del North Carolina eAsklepios, è un adeno-associato virus (AAV).

Dopo being inserted dentro the AAV shells, i geni sono injected dentro the biceps o un'altra suitable muscoli in sei ragazzi con la DMD.

Se i risultati prove la sicurezza delle procedure, the next step sarà ulteriormente esami to vedi se the terapia è efficaci in producendo distrofina in cellule muscolari of ragazzi con MD di Duchenne.

I ricercatori non sono cercando additional participants.