Per tutto il tempo its 50-anno storia, della ricerca programma della MDA ha faced molti sfide. The prima era di determinare come tessuto muscolare lavora e come muscoli e nervi lavorano insieme. In realtà, fra the earliest domande ricercatori della MDA set about rispondendo era se distrofia muscolare era causate da un difetto nel nervose o nei muscoli. (Rispondi: muscoli)

So the 1960s e '70s potranno essere chiamata the "età di physiology" da muscoli e nervose.

The 1980s sono state chiamata the "genetica age" in della MDA storia. Per il primo time, advances in biomedical tecnologia made possibile the rapid identification of malattia-correlati geni e, con quelli identifications, windows of comprensione of malattia processi unlike any insights precedentemente imagined. Without la comprensione of physiology gleaned nel early anni, la porta given ricercatori dalla più tardi gene Trovaings non vorrei sono state utili, perché loro would have lacked a context -- conoscenza della struttura e funzione of normale muscoli e nervose.

Come the new millennium approcci, MDA è entering un nuovo e exciting period in its storia: il trattamento era. Grazie to decades of ricerca by MDA grantees throughout il mondo, noi ora have in mano the basic elements from il quale di sviluppare trattamenti per numerose forme di distrofia muscolare.

I trattamenti per altre coperte dalla MDA condizioni, come un the motor neuron malattie, non lo sono come chiaramente visible nel horizon. Ma, riding the crest delle biomedical revolution, basic ricerca che può porta a efficaci trattamenti è progredente più rapidamente come mai prima.

IN THE BEGINNING

The anno era 1950. Almost nothing era conosciuto about muscoli, let alone malattia muscolare. Polio had the country's attenzioni, monopolizing the sforzi delle best e brightest ricercatori interessati in neuromuscolare problemi.

That spring, a New York businessman who had distrofia muscolare, a piccola gruppo of genitori di bambini con il disturbo, e Ade Milhorat, a giovane medico interessati in malattia muscolare, gathered in un apartment nel Bronx e prodotto la Muscular Dystrophy Association of America. Its express purpose era di alzare $20,000 a anno to fund ricerca verso a cure per la distrofia muscolare.

In Maggio, the new associazione gave $1,500 to Milhorat, who era facendo malattia muscolare ricerca at New York Hospital in Manhattan. By febbraio 1951, it era able per dare Milhorat $25,000 più, e della ricerca programma della MDA era sotto way.

RESEARCH EXPANDS -- IN-HOUSE E BEYOND

By 1959, the 9-anno-old associazione had abbastanza funds to open its propria ricerca istituzione, conosciuta come the Institute per Muscle Malattia, near New York Hospital on Manhattan's upper east side, con Milhorat come its direttore. The institute divennero della MDA intramural ricerca programma, con MDA grants funding the dozzina o più scienziati lavorando there at any uno time.

Leon I. Charash "Noi had the intero mondo come nostro lab."

Ma come early come the mid-1950s, MDA anche had un extramural ricerca programma. By 1957, MDA era funding praticamente 100 ricerca progetti in 50 centri medici, in aggiunta to progetti at its propria institute.

The Institute per Muscle Malattia flourished from 1959 fino a che the early 1970s, quando MDA iniziò to questione the need per mantenimento its propria bricks-e-mortar struttura.

"It divennero apparent che the interesse il quale noi had ignited e le informazioni il quale noi had made disponibili about physiology e biochemistry e morphology made it less necessarie per us to operate nostro propria institute," dice Leon I. Charash, a pediatrica neurologo che ha headed della MDA Medical Advisory Committee per più di 25 anni. By the 1970s, malattia neuromuscolare ricerca era no più lunghe the stepchild of biomedicine. "Noi had the intero mondo come nostro lab," Charash dice.

Oggi, MDA funds about 325 ricerca progetti at a time e allocates alcuni $23 million a anno in ricerca grants correlati to 40 neuromuscolare disturbi.

DECISIONS, DECISIONS

MDA grants sono awarded in quali's conosciuta come a "peer review" sistema. Ogni grant è reviewed come objectively come possibile dalla candidate's peers, con alcuni oversight dalla MDA Research Depart-ment e finale approval by della MDA Board of Directors (vedi "Come a Good Idea Becomes un MDA Grant"). Il sistema attempts to equilibrio the judgment of esperti persone con the objectivity of numeri e facts.

Grants sono awarded nel basis di ogni applicazione's relevance to della MDA goals di un trattare o curing nostro 40 neuromuscolare disturbi, la forza delle istituzione nel quale the ricerca sarà conducted e la forza delle scienziato who sarà conducendo it. "Nobody's got a migliori review sistema," Charash dice. "Altre persone può anche use it, ma nobody's come up con una migliori idea. Se there venivano uno, noi'd embrace it."

R. Rodney Howell

R. Rodney Howell, a pediatra e medica genetista che ha headed della MDA Scientific Advisory Committee fin dalla 1989, agrees che il sistema lavora. Howell ha anche served on della MDA Medical Advisory Committee e chaired its Task Force on Genetics nel 1980s.

"I era recruited by MDA perché I'm a genetista e there era a percezione che genetica era going to realmente essere importante," Howell dice. "I era il primo persona con formal training in genetica che came nel committees."

MDA put un enormous amount of sforzo e funding dentro scoperta the distrofia muscolare di Duchenne gene nel 1980s, Howell recalls. The committees e the MDA Board "had the courage to put che tipo di money in un flier," he dice. "Questo era non a sure cosa. Lou Kunkel [whose team trovati il gene in 1986] era a giovane guy who era untried. Ma obviously, he era straordinario."

"The gruppo, I think, will take chances," Howell dice delle committee he chairs. "Se qualcosa guardi come it potranno essere produttive o porta a un nuovo cosa, sebbene non lo è sure, persone will buy dentro che. Non è a bunch of old fogies. I think è fair e it certamente è un efficienti meccanismo."

Howell anche nota che MDA committee membri volunteer il loro tempo. Most membri dei due advisory committees sono current o former MDA grantees, e alcuni sono anche direttori delle cliniche della MDA.

"Un la media persona will spend maybe 10 to 12 ore prima coming to a committee meeting leggendo the grants e poi lo scrivere a critique, e poi spend maybe a giorno o così at the meeting," Howell dice. "Essi volunteer il loro tempo perché loro think è importante to supporto neuromuscolare ricerca."

A BALANCING ACT

MDA ha a long tradition of balancing basic scienza ricerca con trattamento-oriented studi, come un sperimentazioni cliniche. Come un medico e a genetista, Howell recognizes l'importanza of entrambi e the value of scoperta the right equilibrio at vari times.

The dawn delle 21st century può essere the right time to spingono a piccola extra funding verso trattamento strategie per alcuni of della MDA malattie, Howell dice, ma altre, particolarmente sclerosi laterale amiotrofica, still richiedono a lot più basic scienza ricerca. Per trovare efficaci trattamenti, he dice, "you've got per capire come cose lavorano. E' essenziali." 

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