La creatina monoidrata è un integratore dietetico usato dai culturisti fisici per aiutare l'incremento della massa muscolare. Molte persone usano questo integratore per vedere se aiuta nelle malattie neuromuscolari. Gli integratori dietetici non sono sottoposti alla regolamentazione del Food and Drug Administration. I ricercatori sostengono che, siccome ci potrebbero essere significativi effetti collaterali per questo integratore, specialmente nei bambini, essi hanno iniziato questo studio per determinare la sicurezza di questo trattamento.

I partecipanti verranno ammessi al  Children’s Hospital della University of California at San Francisco (UCSF) per un ricovero di tre giorni in un periodo di tre mesi. Essi prenderanno parte all'inizio della sperimentazione, dopo un mese dall'inizio dell'integrazione con creatina e dopo un mese senza creatina. tutti i partecipanti riceveranno creatina.

Dopo ogni sei pazienti arruolati allo studio, la dose di creatina somministrata ai partecipanti verrà aumentata. La creatina viene data 4 volte al giorno per un periodo di carico di 5 giorni e poi una volta al giorno per i giorni restanti del mese.

Durante ciascuna ospedalizzazione i partecipanti saranno sottoposti a test di misura della forza e della funzionalità. Gli esami del sangue di base verranno effettuati una una volta durante ciascun ammissione, e quelli delle urine verranno raccolti per 24 ore. I partecipanti non verranno compensati.

I bambini devono

• essere tra i 4 ed i 18anni di età
• avere una malattia neuromuscolare confermata
• non aver mai preso l'integratore creatina
• non avere problemi renali