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Aggiornato al 30 luglio 2005

Elenco selettivo degli studi e delle sperimentazioni cliniche in corso


CLASSIFICAZIONE DELLA MALATTIA:
MELAS (Encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi di simil-ictus)

 

NOME DELLO STUDIO O SPERIMENTAZIONE CLINICA:
Sperimentazione clinica DCA/MELAS

Scopo: Stiamo conducendo una sperimentazione clinica controllata e casuale triennale, per valutare la sicurezza e l'efficacia del dicloroacetato (DCA) in bambini grandi ed in adulti con la mutazione puntiforme 3243 MELAS. La nostra ricerca ha mostrato che l'acidosi lattica è associata con danni neurologici nei pazienti con MELAS. Il DCA è un farmaco che abbassa il lattato.

 

DATE DI APERTURA E CHIUSURA: 8/2000-8/2004

NUMERO DEI PARTECIPANTI PREVISTO: 30

STATO DEL RECLUTAMENTO: Attivo fino ad agosto 2000

CARATTERISTICHE PER LA PARTECIPAZIONE:

I pazienti verranno ammessi a questa sperimentazione clinica solo se conformi ai seguenti criteri valutativi:

         6 anni di età
         completamente sintomatico con la malattia MELAS
         mutazione al punto 3243 del mtDNA confermata.
         Le caratteristiche aggiuntive riguardanti l'ammissione o l'esclusione verranno determinate all'arrivo del paziente al nostro centro per la valutazione iniziale (per es. ammontare del lattato ecc.)

 

SPONSORIZZAZIONE LOCALIZZAZIONE E CONTATTI:

Centro di ricerca mitocondriale alla
Columbia University in New York City

Ricercatore principale:
Darryl C. De Vivo, MD
Professore di pediatria e neurologia

Collaboratore:
Petra Kaufmann, MD
Assistente Professore di Neurologia

Contatti:
Kristin Engelstad
Research Coordinator
The Neurological Institute
710 W 168th Street
New York, NY 10032
Tel: (212) 305 8025
Fax: (212) 305 0431
Email: melas@columbia.edu

Per maggiori informazioni vedi il sito web della Columbia University: http://www.hnrc.cpmc.columbia.edu/melas.html.

Elenco degli studi e delle sperimentazioni cliniche attivi

 

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