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Aggiornato al 30 luglio 2005Sperimentazioni cliniche neuromuscolari attive & Lista selettiva degli studiCLASSIFICAZIONE MALATTIA:
Carenza di carnitina palmitil-transferasi
NOME DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA/STUDIO:
Studio sull'allenamento fisico come terapia della carenza di
CPT II (uno dei due tipi di enzimi CPT)
SCOPO E LOGICA: La CPT II è un enzima che è normalmente coinvolto nel trasporto delle molecole derivate dai grassi dentro i mitocondri che producono energia da queste molecole. Nella forma adulta di carenza di CPT II, l'attività enzimatica del CPT II è tipicamente ridotta approssimativamente al 15-20% del normale. Questa determina una limitata capacità di utilizzare i grassi come carburante per la contrazione muscolare e rende le persone affette soggette a danni muscolari durante l'esercizio prolungato o altri stress che normalmente aumentano il metabolismo dei grassi nel muscolo. Noi postuliamo che l'allenamento all'esercizio sotto supervisione, attraverso l'aumento del numero complessivo dei mitocondri nei muscoli, aumenterà la capacità netta del muscolo di utilizzare i grassi e di conseguenza riduce la suscettibilità al danno muscolare. I partecipanti verranno sottoposti a 14 settimane di allenamento sotto controllo. DATE DI APERTURA E CHIUSURA: Apertura 20 Febbraio 2002 / Chiusura 1 luglio 2003 NUMERO PARTECIPANTI PREVISTO: 10 STATO DI RECLUTAMENTO: Attivo REQUISITI PER L'ACCESSO: Diagnosi accertata di carenza di CPT II (come determinato da appropriate misurazioni enzimatiche e/o esami genetici) SEDE PRINCIPALE SPONSORIZZANTE/CONTATTO: Sperimentazioni cliniche neurologiche attive ed elenco degli studi |
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![[MDA - Muscular Dystrophy Association]](../images/i_foot_res.gif)
