Delivering Therapeutic Genes ai muscoli
La world's primi umana gene Terapia trials per a neuromuscolare malattia builds on the successes of più precoce MDA-funded studi. Questa potenziale Terapia could fornendo powerful benefici to pazienti con distrofia muscolare come pure a quelle con la malattia cardiaca e altre conditions.
Sebbene il primo trials indirizzo the safety of injecting a terapeutici gene dentro a singolo Muscoli, MDA researchers sono anche lavoranti to deliver sani geni to molte Muscoli simultaneamente, drammaticamente l'aumento the potenziale Efficaceness della Terapia.
 |
1. Healthy geni per the Proteine muscolari che sono difettose in arto-girdle distrofia muscolare sono messe in una modificati virus "portatore."
2. MDA researchers inject billions of queste modificati viruses portatori terapeutici geni dentro a Muscoli nel foot.
|
 |
| 3. Portatori deposit the necessaria geni nelle cellule muscolari. cellule "read" i geni to create the mancante Proteine muscolari. |
 |
Se questo approccio Efficacely reaccumulo the mancante Muscoli proteina, aggiunta trials by MDA investigators will esame its potenziale to enhance Forza muscolare. |
|
![[MDA - Muscular Dystrophy Association]](../images/i_foot_mda.gif)
