New Stem Le cellule Move From Il sangue to Muscle, Lento MD in Mice

Gli scienziati finanziati dalla MDA hanno mostrato per il primo time che stem cellula injections può prevengano deperimento muscolare eimprove forza in mice con distrofia muscolare (MD).

Kevin Campbell

Previous attempts at stem cellula terapia per MD have met con piccola success. Gli scienziati hanno tried injecting le cellule direttamente dentro muscoli o transplanting them dentro midollo osseo, ma se tried in animali o in persone neither procedure ha led to abbastanza muscoli regeneration to lenta il decorso di MD. Ideally, giving cellule staminali attraverso a midollo osseo transplant would send them attraverso tla corrente sanguigna ai muscoli all sopra il corpo, ma in realtà, molto few of le cellule get ai muscoli questo way.

Un Italian team led by Giulio Cossu, all'università of Rome ethe Stem Cell Research Institute in Milan, ha isolate cellule staminali che normalmente live in vasi del sangue ethus può rapidamente Trova le loro way ai muscoli quando injected dentro un artery. Kevin Campbell, a longtime MDA grantee all'università of Iowa in Iowa City, era a membro delle studio team.

Primo, the scienziati isolate the vessel-dwelling cellule staminali — chiamata mesoangioblasts — from normale mice etested them in mice lacking alfa-sarcoglicani, il muscolo proteina difettoso in persone con dei cingoli MD tipo 2D (LGMD2D). Dopo a single injection dentro un artery nel hind gamba, le cellule had migrated a numerosi muscoli delle gambe, ealpha-sarcoglicani potranno essere scoperta there per almeno tre mesi afterward.

Johnny Huard

Quando the injections venivano given tre times sopra quattro mesi, la proteina potranno essere trovati in più che 50 percento of fibre in alcuni muscoli delle gambe. muscoli nel injected gamba dimostrarono less degenerazione eless fibrosis (a buildup del grassoty tessuto) ethe individuale fibre venivano stronger che quelli of non trattate mice. The trattata mice venivano anche migliori at staying on a spinning rod chiamata a rotarod.

The scienziati anche isolate mesoangioblasts from mice con carenza di sarcoglicani alfa eused a virus per dare le cellule un intact alfa-sarcoglicani gene. Those cellule venivano come efficaci come normale cellule quando injected dentro the mice.

Questi risultati, pubblicato in rete by Science on luglio 10, suggest che le persone con MD potranno essere trattata con intravascular injections of le loro propria mesoangioblasts, Campbell eCossu say. Le cellule havent yet been isolate from adult umani tessuto, comunque.

Nel mentre, a studio nel luglio issue of Nature Cell Biology potrebbero explain perché il midollo osseo transplant method of delivering cellule staminali hasnt been molto di successo contro MD.

MDA grantee Johnny Huard of Childrens Hospital of Pittsburgh isolate cellule staminali from i muscoli of mice con MD di Duchenne, fissata le cellule con una miniaturized versione di distrofina (la proteina mancanti in DMD), einjected them dentro mice con DMD che had le loro midollo osseo distrutti.

Come riportarono precedentemente, the injected cellule restored il midollo osseo, ma solamente a tiny frazione di loro made new muscoli. In altre esperimenti, Huard trovati che once cellule muscolari staminali diventano midollo osseo, loro lose alcuni of le loro capacità fare muscoli.

Could Proteine Activate Muscle Stem Le cellule?

Michael Rudnicki

Due new studi hint at la possibilità of usando farmaci to attivano cellule staminali in persone con distrofia muscolare, forse eliminating the need per stem cellula transplants.

In the giugno 27 issue of Cell, MDA grantee Michael Rudnicki delle Ottawa Health Research Institute in Canada riportarono che Wnts — a classe of hormonelike proteine — encourage the cellule staminali in adult muscoli to diventano muscoli. Rudnicki trovati che injured mouse muscoli produce large amounts of Wnt proteina, insieme con una tenfold aumentino in uno tipo da muscoli stem cellula.

In un laboratorio dish by loro stesse, quelli cellule normalmente diventano sangue o cute cellule, ma quando exposed to Wnt o chimiche che mimino its effetti, molti dei quali turned dentro cellule muscolari. E quando injured mouse muscoli venivano injected con proteine che block Wnt signaling, the cellule staminali stopped dividing.

The Trovaings build on precedente lavorano by Rudnicki mostrando che un gene chiamata Pax7 è essenziali per convertente cellule muscolari staminali dentro adult muscoli (vedi "Aggiornamenti dalla ricerca," 2000, no. 5). It ora si manifesta che Wnts possa essere il segnale per turning on Pax7.

A studio nel Maggio 16 issue of Cell mostra che interleuchina-4, a proteina precedentemente pensarono to atto solamente sulle cellule immunitarie, anche ha un importante effetto sulle cellule muscolari.

Grace Pavlath of Emory University in Atlanta dimostrarono che mice normalmente produce interleuchina-4 dopo un muscolo injury, ethat mice con una genetica carenza della proteina have piccola fibre muscolari. Further esperimenti dimostrarono che la proteina stimola immature cellule muscolari to fuse con fibre muscolari.

nel futuro, Wnts o interleuchina-4 possa essere usata to awaken cellule staminali che lie dormant nei muscoli delle persone con distrofia muscolare, o aumentare the effetti di una stem cellula transplant.

Rudnicki dissero hes esaminazione delivery of Wnt geni in mice con MD di Duchenne eplans iniziare injecting the mice con Wnt proteine.

Mice Lacking Dystrophin Make It Con New Construct

MDA grantee Stephen Wilton, a molecolare biologist at the Centre per neuromuscolare eNeurological malattie delle University of Western Australia in Perth, era on a ricerca team che coaxed mice con grave distrofina carenza esymptoms di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) to iniziano facendo distrofina, la proteina necessari ma mancanti nel malattia.

I ricercatori, who pubblicato le loro risultati nel agosto issue of Nature Medicine, gave the mice a combinazione di un antisenso oligo molecola, il quale loro progettate to snip fuori the flaw (mutazione) nel genetica istruzioni per distrofina in queste mice, ed un sostanza chiamata F127, il quale aiutarono con delivery delle antisenso to cellule muscolari.

No dei virus, il quale have led to non desiderato immunologic reazioni in altre studi, venivano usata.

Dopo un injection di questo costruire dentro a muscoli delle gambe, the mice made near-normale distrofina in about 20 percento delle injected aree fibre muscolari. The antisenso apparentemente permettendo le cellule to skip sopra the flaw, il quale agisce come a "stop sign" to interrupt il gene normale-to-proteina fabbricazione processo. The trattata cellule venivano able to run attraverso tla stop sign efollow the remainder delle distrofina "istruzione," facendo a funzionante proteina.

The mouse muscoli dimostrarono migliorato force generazione, ethe mice accettata the newly made proteina senza mounting un immunologic attacca contro it.

Wilton noted che the ricercatori need di trovare i modi fare il farmaco più stable emore biologically attive, come pure ensuring its a lungo termine sicurezza, fin dalla umani trattamenti would probabilmente have essere given sopra a long period of time. He anche cautioned che non all umani distrofina mutazioni possono essere addressed by questo strategia.

Transport Gene possono Be Parte of miosite con corpi inclusi

Variations in un gene per the transthyretin proteina, il quale transports uno delle ormoni secreted dalla ghiandola tiroidea, può essere a fattore in almeno alcuni casi of miosite con corpi inclusi (IBM), il più comune progressive malattia muscolare of persone più anziane, a seconda di MDA grantee Valerie Askanas e colleghi. (Per saperne di più su IBM, vedi "Advances in miosite con corpi inclusi," Quest, aprile 2001.)

Valerie Askanas

Askanas, un medico-scienziato all'università of Southern California in Los Angeles, recentemente led a team che made questo connection epublished the scoperta nel luglio 22 issue of Neurology.

Most casi of IBM dont apparire essere genetica, ma ricercatori have theorized che fattori genetici può predispose alcune persone to sviluppando la condizione dopo about age 50.

Previous investigations hanno mostrato che difetti nel transthyretin gene può portare to deposits di una starchlike material chiamata amyloid nel cuore e altri organi, ethat such amyloid deposits in tessuto muscolare sono a hallmark of IBM.

I ricercatori identificati a paziente who had cardiac amyloid deposits eIBM, a combinazione loro dicono è correlati to una mutazione in his transthyretin gene. Askanas dissero identifying questo e altri predisposing geni potrebbero forniscono indizi per comprensione IBM emight essere utili in sviluppando trattamenti.

Designer CoQ10 eVitamin E Sotto Study

MDA grantee Michael Murphy è sviluppando new, probabilmente più potent versioni of coenzima Q10 evitamin E, antiossidanti che hanno mostrato mixed risultati contro sclerosi laterale amiotrofica (SLA), Friedreichs atassia (FA), e  malattie mitocondriali.

All tre malattie involve a demolizione of mitocondri, the factories entro cellule che use ossigeno per produrre energia. The backlog of ossigeno e"carburante" all'interno i mitocondri porta to stress ossidativo — un accumulation of pericolose ossigeno-basati radicali liberi.

CoQ10 è a component of mitocondri, evitamin E è trovati in green, leafy vegetali. Entrambi sono disponibili come farmaci senza prescrizione medica integratori.

CoQ10 si manifesta a lavorare wonders contro mitocondriale malattia causata by coQ10 carenza. Ma le due antiossidanti have prodotte solamente slight benefici in SLA, FA e altre malattie mitocondriali — non the aumenta in forza che siamo stati speravo per.

Murphy, a scienziato con the Medical Research Council (the United Kingdoms equivalent delle U.S. National Institutes of Health), hopes per migliorare the effetti of coQ10 evitamin E by facendo it più facile per them to get dentro mitocondri.

To che end, hes attached entrambi sostanze to a chimica (TPMP) che penetrates mitocondri, facendo quali he calls MitoQ eMitoVit E.

In the aprile 29 issue of Proceedings delle National Academy of Sciences, he riportarono che normale mice given MitoQ o MitoVit E attraverso le loro drinking water accumulavano the sostanze in mitocondri in le loro muscoli, brains, cuori e altri organi.

Quando esaminate sulle cellule eisolated mitocondri in un laboratorio dish, the sostanze accumulate numerosi hundredfold più che currently disponibili forme di vitamina E e del coQ10, he dissero. Next, he piani per esaminare the sostanze in mice con mitocondriale difetti.

Stroke Risk possono Rise Con IVIg Use, Caution Urged

IVIg (intravenoso
immunoglobulin) è usata to redirect il sistema immunitario quando it ha erroneamente attacked the bodys propria tessuti.

The "IV" Parte of IVIg significa intravenoso
, la quale è the method of administration. The "Ig" ci si riferisce to immunoglobuline, sistema immunitario proteine, il quale sono taken from a numero of donors. Questi proteine have complesso attività che seem to "confuse" il sistema immunitario ethus redirect it.

IVIg è usata in vari autoimmune neuromuscolare condizioni, come miastenia grave, sindrome miastenica di Lambert-Eaton edermatomyositis, solitamente quando altri trattamenti have failed.

In generale, it ha un excellent sicurezza record, esperti say, con effetti collaterali solitamente limitata to temporaneo cefalee, chills, muscoli dolore esimilar discomforts. Ma uno potenziali effetto causa concern la possibilità di un aumentata il rischio di stroke.

In the giugno 9 issue of Neurology, ricercatori James Caress at Wake Forest University in Winston-Salem, N.C., e colleghi, report on 16 IVIg-associato ictus che occurred sopra a quattro-anno period at Wake Forest University Baptist Medical centro e altri centri nel regione. Comunque, the report nota che stroke occurred in less che 1 percento of pazienti who ricevuto IVIg trattamento durante the studio period.

Ten delle 16 persone who had ictus che venivano apparentemente IVIg-associato had malattia neuromuscolare, esix had sangue malattie. Fifteen had uno o più conosciuto stroke rischio fattori, come alta pressione sanguigna, diabete o precedente vascular condizioni.

I ricercatori believe the fattori che potrebbero porta a stroke dopo IVIg trattamento include un elevation in sangue viscosity (resistance to flow), a rapid cambiare in viscosity, sudden expansion of volume all'interno the vasi del sangue, spasm di una cerebral artery, o the introduzione of sostanze che cause clotting o dilate o constrict vasi del sangue insieme con the immunoglobuline.

In un accompanying editorial, Marinos Dalakas delle National Institutes of Health eWayne Clark of Oregon Health Sciences University in Portland raccomanda che pazienti who need IVIg ma have stroke rischio fattori should receive measurements di sangue viscosity prima the infusione, con lowering di questo value se necessarie. Essi anche raccomanda a lenta rate of infusione, in un ospedale setting, epossibly un ultrasound esaminazione delle braccia elegs to search per hidden clots, specialmente se la persona è stata immobile per a long time.

The authors say che IVIg può avere drammatico benefici che justify its use, ma che such use dovrebbero essere con grande care, con precauzioni taken per identificare e, quando possibile, corretta any rischio fattori per complicazioni.

CLINICAL TRIALS ESTUDIES

Pompes Study Ora Includes Younger Babies

In March, the biotech company Genzyme of Cambridge, Mass., in conjunction con MDA, announced l'apertura di una new clinica trial per esaminare a laboratorio-engineered acido maltase enzima to rimpiazzare the uno thats mancanti in Pompes malattia, conosciuta anche come carenza di maltasi acida. (Un enzima è a proteina che speeds chimica reazioni; the acido maltase enzima breaks down lo zucchero accumulato.)

That trial è still cercando participants ages 6 mesi to 3 anni. Per dettagli, vedi "Aggiornamenti dalla ricerca," Maggio-giugno.

The laboratorio-engineered enzima è progettate to break down lo zucchero accumulato in fibre muscolari.

Ora, the company è cercando babies 6 mesi old o younger to partecipare in un separate enzima sostituzione trial per Pompes.

The babies must have a chiaro diagnosi of ad insorgenza infantile Pompes malattia con cuore ingrossamento ogni basso acido maltase enzima attività. Candidates deve essere free of maggiori medica condizioni non associato con Pompes malattia, have adeguata funzione respiratoria emeet molti altre studio criteria.

The U.S. Parte delle trial è being condotto at queste centri:

• University of Florida, Gainesville
  Contact Julie Berthy at (352) 392-6431 o jberthy@ufl.edu.
  
  
• Duke University, Durham, N.C.
  Contact Stephanie DeArmey at (919) 681-1946 o dearm001@mc.duke.edu.
  
  
• Childrens Hospital Medical centro,
  Cincinnati, Ohio
  Contact Michelle Wojtasiak at
  (513) 636-1116 o michelle.wojtasiak@cchmc.org.

High Lactic Acid in malattia mitocondriale

A alta livello of lactic acido nel sangue — il quale può danno il sistema nervoso emuscles — è a common effetto of molte malattie mitocondriali.

The farmaco dichloroacetate (DCA) ha mostrato alcuni promise in lowering lactic acido livelli eimproving sintomi in alcune persone, ma essa può avere undesirable effetti collaterali, come fegato enerve danno.

Ora, investigatori all'università of Florida in Gainesville, lavorando sotto a grant dalla U.S. Food eDrug Administration, want di determinare come efficaci DCA è, ewhether loro può reduce its effetti collaterali by adding un'altra farmaco, nitisinone (Orfadin).

Study partecipazione requirements include having a chiaro diagnosi of mitocondriale malattia con alta lactic acido livelli, la capacità to fast per otto to 12 ore mentre mantenimento sangue zucchero livelli, ed una agreement to follow a ristretta dieta durante the studio.

Contact Peter Stacpoole o Margaret Francis at (352) 392-2321 o francma@medicine.ufl.edu.

Arthritis Medication in Dermatomiosite

A studio of etanercept (Enbrel) per dermatomiosite che isnt responding alle usual trattamenti è still open to participants fra the ages of 13 e65.

Enbrel, la quale è approvato per use in adult ejuvenile rheumatoid artrite epsoriasis-associato artrite, blocks a corpo chimica chiamata fattore di necrosi tumorale, pensarono essere coinvolte in infiammazione.

Prospective participants must sono state on gli stessi farmaci regimen per le due mesi prior to trial entry ebe free of infezioni o poorly controllata diabete.

Study-associato esami di laboratorio, examinations emedications sono free to participants. The trial è being condotto by neurologo Kumaraswamy Sivakumar at St. Josephs Hospital eMedical centro in Phoenix.

Contact Valentina Apostol at (602) 406-6364 o vapostol@chw.edu.

Esercizio in CMT

Graduate studente Jill Pascoe, who è perseguendo a doctoral degree in fisioterapia at Arizona School of Health Sciences in Mesa, è conducendo a studio di come ewhy persone con malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) esercizio o dont esercizio ewhat effetto le loro esercizio habits può avere on le loro fisico, sociale o mental well-being.

I partecipanti, who deve essere 21 o older ehave a diagnosi di CMT, sono chiesto to fill fuori un anonimi questionario nel Internet at www.ashs.edu/survey/jpascoe/.

The studio will include almeno 100 persone eis open attraverso novembre.

Uncovering Causes of Cardiac I problemi in MDs

I dottori have long been aware che molti tipi di distrofia muscolare può colpisce il cuore, ma fino a che recentemente, loro compreso piccola delle dettagli di questi problemi o quali precisely causata them.

Todays molecolare egenetica advances hanno permesso investigatori to studio il cuore difetti nei modi che fino a che recentemente werent possibile.

In Settembre, MDA will host a meeting of medica escientific specialisti, who will discuss ricerca nel cardiac aspetti of malattia neuromuscolare. Fra probabilmente temi per discussione sarà the seguenti Trovaings, pubblicato nel Maggio issue di malattie neuromuscolari unless otherwise noted:

La perdita of Dystrophins Due Attachments in Heart Le cellule Likely Culprit in DMD

T.A. Hainsey e colleghinel Department of Molecular eCellular Biochemistry at Ohio State University condotto a series of esperimenti in mice con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per determinare più precisely quali non va storto nel cuore in questo distrofina-carenza disturbo.

I ricercatori cercavano di determinare se il cuore problemi spesso viste in queste distrofie sono causati dalla assenza di distrofina nel cuore cellule muscolari o in sangue vessel cellule.

Essi anche cercavano per determinare quali Parte delle distrofina molecola è essenziali nel cuore.

Per determinare, loro started con mice che venivano bred to lack entrambi distrofina eanother proteina, utrofina. Questi mice sviluppano un obvious cardiac problema muscolare, o cardiomiopatia.

Essi poi bred alcuni di queste mice di avere a accorciato forma di distrofina che solamente attached to proteine nella cellula membrane, a guaina avvolgono ogni muscoli fibra. Questo corti distrofina molecola didnt attach alle all'interno della cellula.

Essi bred altre mice di avere a accorciato forma di distrofina che attached all'interno la cellula eto le membrane proteine ma lacked a sezione in its middle.

Somewhat surprisingly, the mice che got the distrofina che attached solamente alle membrane proteine enot to le cellule interior dimostrarono a più grave cardiomiopatia che quelli che had no distrofina at all.

In contrasto, quelli bred con distrofina lacking solamente a midsection ma con entrambi connecting ends intact had cuori come sano come quelli of normale mice.

Fin dal neither forma of accorciato distrofina era scoperta nei vasi del sangue in queste mice, the ricercatori concluded che sangue vessel distrofina probabilmente isnt necessari to prevengano cardiomiopatia.

Essi anche concluded che distrofina ha to attach alle membrane eto le cellule interior ebe presente in cuore cellule muscolari per cardiomiopatia essere avoided.

Tali deductions sono importante per designing trattamenti per cardiomiopatia correlati to distrofina carenza.

Direct Heart Damage Can Play Role in LGMDs

Marina Fanin e colleghiall'università of Padua in Italy studied sei persone con una forma di distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) che derivi da difetti nel gene per beta-sarcoglicani, a proteina nella cellula muscolare membrane. Ci sono quattro sarcoglycans in questo membrane — alfa, beta, gamma edelta — ethey rely on distrofina eon uno un'altra per appropriato posizionamento.

Tre delle sei studio subjects had no rintracciabili anormalità cardiache, mentre tre had vari degrees of coinvolgimento cardiaco. Un persona died all'età di 14 di grave cardiomiopatia eheart failure.

Previous ricerca ha suggested che malattia cardiaca in sarcoglicani-deficient LGMD arises from a combinazione di sangue vessel anormalità edirect danno to il il muscolo cardiaco from sarcoglicani loss. Ma pazienti lacking alfa- egamma-sarcoglicani, il quale arent trovati in vasi del sangue, può sviluppano anche cardiomiopatia. Questo cardiac danno è pertanto probabilmente essere correlati to sarcoglicani loss nel cuore se stessa.

Beta-sarcoglicani, in contrasto, è trovati in vasi del sangue ein cellule muscolari, come è delta-sarcoglicani. So, in queste tipi di LGMD, the assenza delle necessari sarcoglicani in entrambi tessuti può contribuire alle anormalità cardiache.

The authors delle beta-sarcoglicani LGMD studio raccomanda che dottori be alert alle il rischio di cardiomiopatia in persone con beta-sarcoglicani-deficient LGMD.

Un altro idea thats been considerate è che cardiomiopatia in sarcoglicani o distrofina carenza potranno essere a effetto secondario delle assenza di queste proteine in muscoli scheletrici (per instance, from cambiamenti in esercizio eblood flow modelli).

Ma l'anno scorso, a team compresi MDA grantee Elizabeth McNally delle University of Chicago trovati che quando mice mancanti gamma-sarcoglicani in entrambi scheletrici e cardiaci muscoli had questo proteina restored alla loro muscoli scheletrici alone, loro still sviluppato cardiomiopatia.

Questo detto the investigatori, who pubblicato le loro studio nel luglio 2002 issue delle FASEB Journal, che il cuore danno in questo tipo di sarcoglicani-deficient LGMD isnt causata by muscoli scheletrici anormalità, fin dalla la proteina era restored there; isnt secondaria to sangue vessel disfunzione, fin dalla la proteina doesnt belong in vasi del sangue; etherefore deve essere causata dalla effetti diretti of gamma-sarcoglicani loss sul cuore cellule muscolari.

Cardiac Difetti in MMD2 Probably Not Neurological

Peter Flachenecker e colleghiall'università of Wurzburg in Germania say che cardiac rhythm anormalità sono abbastanza common in tipo 2 miotonica distrofia (MMD2). In questo tipo di malattia cardiaca, il cuore beats too lentamente, troppo veloce o irregularly.

Quando the team studied 16 persone con MMD2, loro trovati quattro (25 percento) di loro had coinvolgimento cardiaco, maggiormente rhythm disturbances. Essi theorized che queste rhythm problemi potranno essere dovuto a i segnali the cuori venivano ricevere dalla sistema nervoso.

Ma quando queste 16 persone venivano compared con 16 persone senza any conosciuto disturbo on numerosi esami to evaluate the Parte del sistema nervoso che controlla il battito cardiaco, i risultati nel due gruppi venivano simili.

The investigatori concluded che autonomi sistema nervoso anormalità sono un improbabile cause of cuore rhythm disturbances in MMD2 ethat diretta cuore coinvolgimento, persino in questi casi, è a più probabilmente causa.

Gene Transfer Corrects Cardiac Problem in DMD Mice

Dongsheng Duan

It sembra probabilmente che diretta proteina carenze derivante da difetti genetici sono the principale culprits in MD-associato cardiomiopatia. Alcune investigatori sono looking dentro sostituzione di queste geni o le proteine che sono causate da le loro istruzioni.

MDA grantees Dongsheng Duan all'università of Missouri in Columbia eJeffrey Chamberlain all'università of Washington in Seattle venivano Parte di una team che recentemente esploratela possibilità of correggere distrofina carenza, il sottostante cause da degenerazione muscolare in Duchenne eBecker distrofie muscolari (DMD eBMD), nel cuori of mice che lack questo proteina eshow segni di DMD.

Jeff Chamberlain

At a giugno meeting delle American La società della terapia genica in Washington, D.C., the investigatori riportarono che loro potrebbero successfully deliver a altamente miniaturized distrofina (microdystrophin) gene alle cuori di queste mice con considerable benefit alle tessuto.

The investigatori inserted the microdystrophin geni dentro adeno-associato dei virus per transport dentro cellule muscolari, poi injected them dentro the mouse cuori. AAV è considerate the safest emost efficaci virus per gene transfer ai muscoli, ma its anche fra the smallest; hence, the need to miniaturize the large gene distrofina .

The mice che ricevuto i geni dimostrarono distrofina proteina produzione in le loro cuore cellule muscolari per almeno 10 mesi. In aggiunta, a gruppo of cellula proteine che richiede distrofina per its assembly era restored elocated in its normale posizione nelle cellule protective membrane.

The investigatori consider questo studio "un importante prima step" in comprensione epotentially a trattare il malattia cardiaca di DMD eBMD. A paper con the complete risultati è slated per the Sept. 30 issue of Circulation.