MDA Novità - MDA RESEARCH YIELDS PROMISING DRUG FOR FATAL INFANT DISEASE

MDA | navigation map. See bottom of screen for plain text navigation

[News from MDA]

FOR IMMEDIATE RELEASE
Contatto: Bob Mackle, Director of Public Informazioni
(520) 529-5317

MDA RESEARCH YIELDS PROMISING DRUG FOR FATALE INFANT MALATTIE

FOR IMMEDIATE RELEASE

TUCSON, Ariz., Oct. 5, 2000 -- Gli esami di un terapia sostitutiva enzimatica per Pompe's malattia, a fatale malattia of infanti, mostrare the experimental replacement enzima migliorato funzione e aumentati aspetti sopravvivenza tempo, the Muscolare Distrofia Associazione (MDA) announced today.

La Risultano erano announced a the 50th annual meeting della American Society of gene umanotica questo settimana in Philadelphia.

MDA ha offered to work con la biotechnology company Genzyme del Cambridge, Mass., la quale Tiene commercial rights al enzima, to expand cliniche trials attraverso le the Associazione's network of 230 cliniche la quale trattare over 40 malattie neuromuscolari.

"MDA's ricerche priority è the supporto of projects diretto a treating malattie neuromuscolari. Questa recent sviluppo in Pompe's malattia (anche conosciute come acido maltase Carenza) è molto incoraggiare, e the Associazione è enthusiastic riguardo supporting the next fase of ricerche designed di trattare la malattia," said Robert Ross, MDA's senior vice president e executive director.

Yuan-Tsong Chen, professor of pediatrics e genetics a Duke University Medical Center in Durham, N.C., sviluppate a modificati forma della acido maltase enzima con MDA supporto nel più tardi 1990s. Precedente con quanto tempo, alcuni 20 anni dei tentativi to deliver the mancante enzima to tessuti che necessaria it erano unsuccessful, perché the unmodified enzima couldn't enter cellule dalla bloodstream.

Più precoce questo anno, Genzyme ottenute rights to sviluppo e market the modificati acido maltase enzima originalmente sviluppate by Chen a Duke. Questa modificati enzima can enter Muscoli cellule attraverso le the bloodstream. It's manufactured nel lab in cellule chiamate CHO cellule.

maltasi acida Carenza è una genetica malattia che colpisce non solo infanti ma people di tutte all'età di. Un stimata 5,000 a 10.000 people sono affetti nel sviluppate world.

Nella maggior parte grave forma of Pompe's malattia, nella quale piccolo o no functioning acido maltase è prodotto, infanti sono affetti e solitamente don't live più che un anno. Senza acido maltase, glicogeno, a starchy materiale, builds up nei muscoli, includono the cuore e critica respiratoria Muscoli. Questa buildup interferes con Muscoli funzione e porta fino una grave debolezza, lungo con cardiaca e insufficienza respiratoria.

Tre infanti erano trattata a Duke e ricevuto the enzima by intravenoso infusione per over a anno.

Preliminary Risultano indicano che la enzima can migliorano muscoli scheletrici e cardiaco funzione. Tutti tre infanti hanno passed what's considerate the critica età of 1 anno e sono currently 15, 17 e 20 mesi old. Essi continue to mostrare migliorato funzione cardiaca, thus avoiding the solita progressive cardiaca Muscoli deteriorazione provocante in cuore insufficienza e morte.

Improvements dei muscoli scheletrici funzione hanno anche been notati, sebbene the significanza e extent sono stati più variabile che Risultano visto nel cuore. Biopsie muscolari hanno confermate che significante riduzioni in tossici glicogeno accumulazioni avvenuta in un minimo un paziente dopo the terapia sostitutiva enzimatica. La Terapia ha been well tollerava.

MDA è una volontaria health agency lavoranti to defeat neuromuscolare malattia attraverso le programs nel mondo ricerche, completa services, e far-reaching professional e public health education. La Associazione's programs sono funded almaggior parte interamente by individual, private contributors. Per più informazioni, call (800) 572-1717 o visit www.mda.org.

# # #