MDA Novità - Una chiave per una effettiva terapia con le cellule staminali?

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MDA RESEARCHERS DISCOVER POSSIBLE KEY TO Efficace STEM CELL THERAPY IN Muscoli DISEASES

TUCSON, Ariz., Sept. 15, 2000 - Ricercatori funded delle Muscolare Distrofia Associazione hanno scoprirono a molecolari swItch in cellule staminali che might lead to efficace cellule staminali Terapia per distrofie muscolari - a geneticamente diverse gruppo delle malattie che cause disabilitante Debolezza muscolare e degenerazione in centinaia of migliaia of Americans.

La swItch - identificate by MDA grantee Michael Rudnicki a Canada's Ottawa Hospital Research Institute - appare essere necessaria per cellule staminali per produrre cellule satelliti. Satellite cellule exist in adulti muscoli scheletrici e efficiently add to Massa muscolare durante crescita, dopo esercizio e in risposta ai muscoli lesione.

"Stem cellule hold the potenziale to repair Muscoli damaged by numerosi forme of distrofia muscolare," MDA Director of Science Technology Donald S. Wood said. "Questa studio è un exciting passo forward perché noi ora hanno un Importantee clue to help spiegavano what might fanno scattare a cellule staminali to home in on damaged Muscoli."

Stem cellule - auto-renewing cellule che generarono tutti della cellule nel corpo - can promuovano tessuto rigenerazione. Molte cellule staminali sono pluripotent, mediaing they hanno the potenziale per dare rise to numerosi differenti cellule tipi, includono those che make up bone, sangue, grasso, nervo e Muscoli.

La swItch identificate by Rudnicki, descritti in today's cover article della journal Cell, potesse essere usata to forza cellule staminali in adulti Muscoli per produrre cellule satelliti.

In una person con distrofia muscolare, "Noi could then hanno queste [satellite] cellule, la quale sono committed to diventare Muscoli, repopulate damaged Muscoli attraverso the corpo," Rudnicki said, enfatizzando che questo approccio è speculative a presente.

Satellite cellule, Rudnicki spiegato, potesse essere ideale per cellule replacement Terapia in distrofie muscolari e altre Malattie che cause Degenerazione di muscolo tessuto, perché they normalmente contribuire ai muscoli repair by producente myogenic precursore cellule (cellule che formUna nuova Muscoli). Satellite cellule anche suColorazione their own numero by reproducing themselves.

Precedenti i tentativi a replacing perdita Fibre muscolari in umani e animali hanno aveva limitata success, he suggerita, perché researchers tried usando either pluripotent cellule staminali, la quale sonon't molto efficient a risultati their way ai muscoli, o myogenic precursore cellule, la quale Parzialely repair Muscoli ma maggiorpartemente die off. Satellite cellule lie somewhere in fra queste due cellule tipi, destined either to renew themselves o to repair Muscoli.

La swItch che seems to tell cellule staminali per produrre cellule satelliti è una fattore di trascrizione (una proteina che can turn geni on o off) chiamate Pax7, che venne precedentemente shown to giocare un ruolo in sviluppo embrionale. Patrick Seale, a graduate student in Rudnicki's laboratorio, made the discovery che Pax7 persiste in adulti Muscoli, e è enriched in cellule satelliti.

Rudnicki e Seale esaminarono adulti topo che aveva the Pax7 gene deleta, e trovata che la topo aveva sottili Muscoli devoid of cellule satelliti. Essi erano able to isolate cellule staminali dalla Pax7-carenza Muscoli, ma unlike cellule staminali dal normale Muscoli (la quale divided per fare maggiorpartemente cellule satelliti e myogenic precursore cellule), the cellule staminali mancanti Pax7 made maggiorpartemente cellule del sangue.

Rudnicki, senior scientist e Capo della Program in molecolare Genetica a the Ottawa Hospital Research Institute, believes che Pax7 agisce come a swItch che directs Muscoli cellule staminali to diventare cellule satelliti piuttosto of cellule del sangue. Se Pax7 turns out essere sufficiente per rendendo questo choice, it potesse essere usata to drive the produzione di cellule satelliti.

"Se noi can espressa Pax7 entro [gambo] cellule, noi can then tell [gambo] cellule che they devono diventare cellule satelliti," Rudnicki said.

Il ritrovamento could hanno anche implicazioni in gene Terapia. In someone who ha un difetto genetico che causa distrofia muscolare, cellule staminali poteva essere raccolsero dal his Muscoli e geneticamente manipulated to espressa Pax7 plus the appropriata corrective gene. Theoretically, those cellule staminali would be encouraged per produrre cellule satelliti, la quale could then bersglio damaged Muscoli per repair.

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